特异性靶向药适用于哪些患者，为什么有效？

🙋‍♂️ “医生，我这次复查结果怎么样呀？”
👨‍⚕️“ 这次肿瘤的转移灶有所增大，目前使用的药物可能耐药了。”
🙋‍♂️ 医生，我都换了好多种药物了，现在还有适合我的药吗”
👨‍⚕️ “现在确实很难找到明确有非常好效果的药物，只能试试过往没有试过的那些化疗药了”
🙋‍♂️ “可是化疗反应很大，我这身体也不知道吃不吃得消了……”

这可能是很多患者都遇到过的情况，满怀希望、忍痛坚持，却一次次被命运打击。

化疗的苦，只有自己知道，治疗的费用却牵连着一家人，而最让人绝望的，恐怕是倾尽一切，却得到一句“无药可医”吧😌。

这样的情况，就只能“坐以待毙”吗？并不是这样。俗话说，知己知彼，百战不殆。与癌细胞的斗争，也可以从了解它开始。

👉尝试了这么多治疗方法，为何还是效果不佳？

据科学家研究发现，成纤维细胞生长因子(FGFs)及其受体( FGFRs)在人类胚胎的发生，血管生成，细胞增殖和分化中起了重要的作用，也就是说人体的生长发育与新陈代谢都离不开FGFs和 FGFRs这套组合，但若FGFRs 出现异常，会使细胞不受控制地异常增殖，这种异常细胞也就是肿瘤细胞了💢。

目前在肝癌、乳腺癌、食管鳞状细胞癌、恶性外周神经鞘瘤、胃癌、卵巢浆液性癌、结直肠腺癌等癌种中都发现存在异常表达的FGFR4，导致细胞过度增殖发育不良形成肿瘤，或直接使其出现高侵袭性导致肿瘤复发转移风险大大提高。
那么找到了肿瘤发生或复发转移的罪魁祸首，是否想方设法针对性地抑制它，抗肿瘤也就成功了一大半？

的确如此，科学家发现FGFR4 可作为该类肿瘤的潜在治疗靶标，研制出抑制FGFR4的药物就有望拯救众多受异常表达的FGFR4干扰的癌症患者，尤其对于肝癌来说，其在中国属于高发癌种，约占全球发病率50%，且目前治疗方法不甚理想，亟待该类FGFR4抑制剂来拯救。

👉👉抗肿瘤的方法找到了，但不良副作用如何呢？

肿瘤治疗药物疗效很重要，但不良副作用也非常值得关注，毕竟效果再好的药物身体承受不住，患者也无法从中受益。FGFR4 的小分子抑制剂可分为pan-FGFR 抑制剂和FGFR4 特异性小分子抑制剂这两种。从之前的FGFR抑制剂（非特异性）毒副反应方面来看，由于它缺乏选择性的pan-FGFR激酶抑制剂而脱靶进而导致高磷酸盐血症、脱发、角膜炎、骨关节疼痛、肌痛等一系列不良反应，限制了其临床应用。

所以目前为了提高FGFR4 小分子抑制剂对FGFR4激酶域的选择性并减少不良反应，众多公司均在布局研发🔬FGFR4 选择性抑制剂。

👉👉晚期肿瘤患者何时能等来FGFR4 选择性抑制剂？

对于很多晚期肿瘤患者来说时间真的就是生命，当前的标准治疗手段也可能确实难以取得很好的疗效，且与日俱增的治疗费用也让家庭压力重重。但科学的进步终归不是一朝一夕的事情，目前，国内外尚无针对FGFR4 靶点的药物上市。

但任何药物上市前必须经过临床试验阶段，一般临床试验药物也代表着科学前沿进展，目前临床试验药物都是免费提供给患者的，若晚期肿瘤患者经过标准治疗仍效果不佳，医生会建议患者尝试下临床试验，一来提前使用最新药物有望在试验中受益，二来参与临床试验也是造福后代，为人类科学发展做出了伟大贡献。

👉那如何参与FGFR4 选择性抑制剂的临床试验？

📣SY-4798是一款正在临床研究中的药物，综合临床前系统的药理学、药代动力学、毒理学研究结果，可以确认SY-4798是一个高活性的选择性FGFR4小分子抑制剂，目前上海东方医院（同济大学附属东方医院）正在进行其在晚期实体瘤受试者中安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性的I期研究，研究已获得国家药品监督管理局（NMPA）及本院伦理委员会的批准。研究分两个阶段，剂量递增阶段入组晚期实体瘤患者（优先入肝细胞癌患者），剂量扩展阶段入组FGF19阳性的干细胞癌及其他肿瘤患者。
   
❤感兴趣的患者可以直接点击下方链接👇进行申请，提交申请后会有专业的医学团队跟您电话沟通病情并评估是否适合该项试验。